北京时间10月7日17时30分，2024年诺贝尔生理学或医学奖在瑞典卡罗林斯卡医学院揭晓，授予维克多·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁弗肯（Gary Ruvkun），以表彰他们在microRNA发现及其在转录后基因调控中作用研究方面的贡献。Victor Ambros和Gary Ruvkun。 诺贝尔奖官网 图
“其实早在1993年，Victor Ambros就已经发现了miRNA，但当时并未引起很多科学家的重视。而在2006年，当年的诺贝尔生理或医学奖颁给了两位在RNAi领域作出贡献的科学家，这两个共同聚焦微小RNA领域，由于诺贝尔奖评选委员会很少会针对同一个领域重复颁奖，所以这次microRNA获奖，也可以说是意料之外。”于文强说，miRNA从最早发现到如今获得诺贝尔奖，历经了30多年，尽管当前这一发现真正应用在临床上的还不多，相关的药物也没有出现，但这一领域研究已经成为当下的大热门，尤其是microRNA在生长发育、肿瘤发生和发展等方面的研究，未来这方面的机制研究还有待进一步探索。
早在1993年，Victor Ambros就已经发现miRNA，当时他是在线虫中发现了第一个miRNA lin-4。他发现突变lin-4的成年线虫，长出幼嫩的皮肤，而突变掉lin-14的幼年线虫，则会长出皱皱的皮肤，原因竟是在线虫中lin-4可调控lin-14并抑制它的表达。Lin-14蛋白在幼年线虫中大量富集，而在成年线虫中大量减少。所以突变掉lin-4后，lin-14会增加，Lin-14蛋白的大量富集会使得成年线虫长出幼嫩的皮肤。
“当前，miRNA的研究可以说呈现出了白热化的状态，不管是什么研究方向，科研工作者纷纷挤入miRNA研究之门，目前能查阅到的文献就超过17万篇，主要研究方向聚焦在生长发育、肿瘤领域等研究。”于文强说，随着研究的不断深入，miRNA在肿瘤发生发展过程中的重要作用也不断被揭示出来，肿瘤细胞十大特征的维持，均有miRNA参与。
上述专家同时表示，miRNA具有非常重要的生物学功能。譬如在生殖方面，精子有特有的miRNA，如果这个被敲掉，胚胎是无法发育的。而在2012年，也有科学家在小鼠实验中敲掉了一部分的miRNA，研究发现，89%的雄性小鼠在11个月左右会得肝癌，但机制不明。
于文强还指出，另一方面，一些定位于细胞核内的miRNA是具有组织特异性的，也就是说，特定的miRNA在一些特定的组织中高度富集而在其他组织中低表达甚至不表达。而增强子（enhancer）这种能强化转录的DNA序列片段，也具有组织特异性。
于文强最后表示，此次针对microRNA领域研究获奖，也意味着现在诺奖不仅仅是停留在基础研究层面，还要能进一步去解决问题，miRNA激活基因的研究无疑是下一个研究热点，将推动miRNA研究进入2.0时代。“目前还没有基于microRNA开发的药物，仅仅是用作肝癌的诊断，后续还有很多机制值得研究，相信这一领域药物的研发成果的出现，也只是时间问题。”
