12月2日，在上海交大医学院附属新华医院，1岁多的短肠综合征患儿小宇（化名）幸运地成为全国首个采用创新药“替度格鲁肽”治疗的患者。这款药物为注射类药物，这也是该药在中国国内开出的首张处方。今后，小宇有望告别“输液袋”。医护人员正在照护这名早产患儿。受访者 供图创新药替度格鲁肽（Teduglutide）曾亮相第六届进博会。 澎湃新闻记者 李佳蔚 资料图
蔡威表示，长期肠外营养支持，会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。此外，短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本。例如，未成年患者需要家庭长期在医院陪同，投入更多照料时间，间接造成父母缺乏足够精力开展正常社会工作。
当前，我国高度重视罕见病医疗保障工作，致力于降低经济负担，让罕见病患者有药用、用得到、用得起、用得好。目前替度格鲁肽刚获批，还未纳入国家基本医保。
近年来，在国内，越来越多省份推出的“惠民保”，正加速将罕见病药物纳入其保障范畴之内，进而减轻个人自付负担，极大地提升了罕见病患者及其家属的治疗信心。然而，短肠综合征患者及其家属对“惠民保”认知度较低，“惠民保”的巨大惠民效益未能得到充分释放。
如今，替度格鲁肽已进入惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全民健康保等17个省市惠民保。以上海为例，替度格鲁肽被纳入沪惠保国内特定药品目录，被保险人在上海市二级及以上医院门诊或上海市具备销售药品资质的药店经专科医生开具处方并购买使用药品治疗，最高可报销药费70%。
此外，目前药物的研发企业也启动了一项创新支付计划。在此计划下，如叠加沪惠保，最终符合条件的患者每个月自付在3000多元。“多层次的升级保障体系，从根本上减轻了患者经济负担，提升用药可及性、依从性，让创新药物的使用不再遥不可及，让越来越多人用得起药。”蔡威说。
